- Liečba a profylaxia krvácania u pacientov s hemofíliou A a prítomným inhibítorom faktora VIII.
- Liečba a profylaxia krvácania u pacientov s hemofíliou B a prítomným inhibítorom faktora IX.
- Liečba a profylaxia krvácania u nehemofilikov so získanými inhibítormi faktorov VIII, IX a XI.
- pri profylaxii, prevencia krvácania počas imunotolerančnej liečby (ITI), ak ITI nie je dostatočná alebo pacient k nej nemá prístup6
- pri liečbe podľa potreby, on-demand7
- pri kontrole krvácania počas chirurgických výkonov6, 7
- pri liečbe získanej hemofílie8
- pri domácej liečbe on demand s dobrou toleranciou (87 % pacientov)9
- kvôli relatívne dlhým (6- až 12-hodinovým) intervalom dávkovania1, 2
- Spontánne krvácanie
- Chirurgické zákroky
- Profylaxia
- Profylaxia krvácania u pacientov s vysokým titrom inhibítora a s častým krvácaním, u ktorých nebola úspešná imunotolerančná liečba („immune tolerance induction“, ITI) alebo sa o nej neuvažuje:
- Profylaxia krvácania u pacientov s vysokým titrom inhibítora, ktorí podstupujú ITI (imunotolerančnú liečbu):
Skrátená informácia o lieku
FEIBA NF 500 / 1000 prášok a rozpúšťadlo na injekčný alebo infúzny roztok. Terapeutické indikácie: Liečba a profylaxia krvácania u pacientov s hemofíliou A a prítomným inhibítorom faktora VIII. Liečba a profylaxia krvácania u pacientov s hemofíliou B a prítomným inhibítorom faktora IX. Liečba a profylaxia krvácania u nehemofilikov so získanými inhibítormi faktorov VIII, IX a XI. Kontraindikácie: Hypersenzivita na liečivú látku alebo na ktorúkoľvek zložku. Diseminovaná intravaskulárna koagulácia (DIK). Akútna trombóza alebo embólia (vrátane infarktu myokardu). Klinicky významné varovania: Pri prvých príznakoch alebo symptómoch trombotickej a tromboembolickej príhody sa musí podávanie infúzie okamžite ukončiť a musia sa zahájiť náležité diagnostické a liečebné opatrenia. U pacientov, ktorí pravidelne/opakovane dostávajú lieky pripravené z ľudskej plazmy, vrátane FIEBA NF, by sa malo zvážiť vhodné očkovanie (hepatitída A a B). Pacienti s poruchou funkcie pečene majú zvýšené riziko vzniku DIK vzhľadom na oneskorené odstraňovanie aktivovaných koagulačných faktorov. Klinicky významné upozornenia pre použitie: Rôzna odpoveď na „bypassing“ prípravky: Vzhľadom na faktory špecifické pre daného pacienta sa môže jeho odpoveď na „bypassový“ prípravok rôzniť a pri danom krvácavom stave môže pacient na jeden typ reagovať a na druhý nie. Ak nedostatočne odpovedá na jeden typ „bypassového“ prípravku, má sa zvážiť podanie iného. Anamnestické odpovede: Podávanie lieku FEIBA NF pacientom s inhibítormi môže vyvolať úvodný „anamnestický“ vzostup hladín inhibítora. S pokračujúcim podávaním FEIBA NF môže inhibítor po čase klesnúť. Klinické a publikované údaje naznačujú, že účinnosť FEIBA NF nie je znížená. Klinicky významné nežiaduce účinky a interakcie: FEIBA NF môže vyvolať reakcie z precitlivenosti alergického typu, ktoré zahŕňajú urtikáriu, angioedém, gastrointestinálne prejavy, bronchospamus a pokles tlaku krvi. Tieto reakcie môžu byť závažné a môžu byť systémové. Takisto boli hlásené ďalšie reakcie na infúziu ako triaška, pyrexia a hypertenzia. Z postregistračného sledovania boli hlásené reakcie ako bolesť hlavy, závrat, hypotenzia vyrážka a pozitivita protilátok proti povrchovému antigénu hepatitídy B. Neboli vykonané žiadne adekvátne a kontrolované štúdie s kombinovaným alebo sekvenčným podávaním FEIBA a rekombinantného faktora VIIa alebo antifibrinolytík. Pri súčasnom podávaní FEIBA NF spolu s antifibrinolytikami, napr. s kyselinou tranexámovou a aminokaprónovou je potrebné zvážiť možnosť zvýšeného rizika trombózy. Preto sa antifibrinolytiká nemajú podať skôr ako približne 6 až 12 hodín po podaní lieku FEIBA NF. Pri súčasnom podaní rFVIIa sa podľa dostupných údajov in vitro v a klinických pozorovaní môžu vyskytnúť potenciálne liekové interakcie (čo môže viesť k nežiaducim účinkom, ako sú trombotické príhody). Dostupné liekové formy: Injekčná liekovka s práškom a injekčná liekovka s 20 ml rozpúšťadla v balení s pomôckou BAXJECT II alebo s obojstrannou ihlou. Dávkovanie a spôsob podávania: Spontánne krvácanie: Všeobecne sa odporúča podávať 50 – 100 U/kg telesnej hmotnosti. Celková jednorazová dávka by nemala prekročiť 100 U/kg telesnej hmotnosti a maximálna denná dávka 200 U/kg telesnej hmotnosti, pokiaľ závažnosť krvácania neoprávňuje a neospravedlňuje použitie vyšších dávok. Chirurgické zákroky: Má sa podávať dávka 50 – 100 U/kg telesnej hmotnosti v 6-hodinových intervaloch, pričom sa nesmie prekročiť maximálna denná dávka. Profylaxia: Profylaxia krvácania u pacientov s vysokým titrom inhibítora a s častým krvácaním, u ktorých nebola úspešná ITI alebo sa o nej neuvažuje: 70 – 100 U/ kg telesnej hmotnosti každý druhý deň. Profylaxia krvácania u pacientov s vysokým titrom inhibítora, ktorí podstupujú ITI: súbežne s koncentrátmi faktora VIII, v rozmedzí dávky od 50 do 100 U/kg telesnej hmotnosti dvakrát denne, až kým nedôjde k poklesu inhibítora faktora VIII na < 2 BU. Skúsenosti s použitím lieku FEIBA NF u detí mladších ako 6 rokov sú obmedzené; pre klinické podmienky dieťaťa sa môže upraviť rovnaký dávkovací režim ako u dospelých. FEIBA NF sa musí podávať intravenózne ako injekcia alebo infúzia. Rýchlosť podávania nemá prekročiť 2 U/kg telesnej hmotnosti za minútu.
Dátum poslednej revízie textu: 01/2020. Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky http://www.ema.europa.eu/ . Registračné čísla a držiteľ rozhodnutia o registrácii: 16/0133/80-C/S, 16/0225/13-S, Baxalta Innovations GmbH, Industriestrasse 67, 1221 Viedeň, Rakúsko. Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis. Liek je uhrádzaný na základe verejného zdravotného poistenia. Pred predpísaním lieku si prosím prečítajte úplné znenie súhrnu charakteristických vlastností lieku. Dátum vypracovania reklamy: apríl 2020. Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o., Plynárenská 7B, 821 09 Bratislava, kancelária: Mýtna 48, 811 07 Bratislava, Slovenská republika, tel.: +421-2-2039 9300. Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok môžete ho nahlásiť držiteľovi registrácie na drugsafety@shire.com a zároveň aj na neziaduce.ucinky@sukl.sk . Na podávanie hlásení podozrenia na nežiaduci účinok lieku slúži https://portal.sukl.sk/eskadra.
FEIBA NF 500 / 1000 prášok a rozpúšťadlo na injekčný alebo infúzny roztok. Terapeutické indikácie: Liečba a profylaxia krvácania u pacientov s hemofíliou A a prítomným inhibítorom faktora VIII. Liečba a profylaxia krvácania u pacientov s hemofíliou B a prítomným inhibítorom faktora IX. Liečba a profylaxia krvácania u nehemofilikov so získanými inhibítormi faktorov VIII, IX a XI. Kontraindikácie: Hypersenzivita na liečivú látku alebo na ktorúkoľvek zložku. Diseminovaná intravaskulárna koagulácia (DIK). Akútna trombóza alebo embólia (vrátane infarktu myokardu). Klinicky významné varovania: Pri prvých príznakoch alebo symptómoch trombotickej a tromboembolickej príhody sa musí podávanie infúzie okamžite ukončiť a musia sa zahájiť náležité diagnostické a liečebné opatrenia. U pacientov, ktorí pravidelne/opakovane dostávajú lieky pripravené z ľudskej plazmy, vrátane FIEBA NF, by sa malo zvážiť vhodné očkovanie (hepatitída A a B). Pacienti s poruchou funkcie pečene majú zvýšené riziko vzniku DIK vzhľadom na oneskorené odstraňovanie aktivovaných koagulačných faktorov. Klinicky významné upozornenia pre použitie: Rôzna odpoveď na „bypassing“ prípravky: Vzhľadom na faktory špecifické pre daného pacienta sa môže jeho odpoveď na „bypassový“ prípravok rôzniť a pri danom krvácavom stave môže pacient na jeden typ reagovať a na druhý nie. Ak nedostatočne odpovedá na jeden typ „bypassového“ prípravku, má sa zvážiť podanie iného. Anamnestické odpovede: Podávanie lieku FEIBA NF pacientom s inhibítormi môže vyvolať úvodný „anamnestický“ vzostup hladín inhibítora. S pokračujúcim podávaním FEIBA NF môže inhibítor po čase klesnúť. Klinické a publikované údaje naznačujú, že účinnosť FEIBA NF nie je znížená. Klinicky významné nežiaduce účinky a interakcie: FEIBA NF môže vyvolať reakcie z precitlivenosti alergického typu, ktoré zahŕňajú urtikáriu, angioedém, gastrointestinálne prejavy, bronchospamus a pokles tlaku krvi. Tieto reakcie môžu byť závažné a môžu byť systémové. Takisto boli hlásené ďalšie reakcie na infúziu ako triaška, pyrexia a hypertenzia. Z postregistračného sledovania boli hlásené reakcie ako bolesť hlavy, závrat, hypotenzia vyrážka a pozitivita protilátok proti povrchovému antigénu hepatitídy B. Neboli vykonané žiadne adekvátne a kontrolované štúdie s kombinovaným alebo sekvenčným podávaním FEIBA a rekombinantného faktora VIIa alebo antifibrinolytík. Pri súčasnom podávaní FEIBA NF spolu s antifibrinolytikami, napr. s kyselinou tranexámovou a aminokaprónovou je potrebné zvážiť možnosť zvýšeného rizika trombózy. Preto sa antifibrinolytiká nemajú podať skôr ako približne 6 až 12 hodín po podaní lieku FEIBA NF. Pri súčasnom podaní rFVIIa sa podľa dostupných údajov in vitro v a klinických pozorovaní môžu vyskytnúť potenciálne liekové interakcie (čo môže viesť k nežiaducim účinkom, ako sú trombotické príhody). Dostupné liekové formy: Injekčná liekovka s práškom a injekčná liekovka s 20 ml rozpúšťadla v balení s pomôckou BAXJECT II alebo s obojstrannou ihlou. Dávkovanie a spôsob podávania: Spontánne krvácanie: Všeobecne sa odporúča podávať 50 – 100 U/kg telesnej hmotnosti. Celková jednorazová dávka by nemala prekročiť 100 U/kg telesnej hmotnosti a maximálna denná dávka 200 U/kg telesnej hmotnosti, pokiaľ závažnosť krvácania neoprávňuje a neospravedlňuje použitie vyšších dávok. Chirurgické zákroky: Má sa podávať dávka 50 – 100 U/kg telesnej hmotnosti v 6-hodinových intervaloch, pričom sa nesmie prekročiť maximálna denná dávka. Profylaxia: Profylaxia krvácania u pacientov s vysokým titrom inhibítora a s častým krvácaním, u ktorých nebola úspešná ITI alebo sa o nej neuvažuje: 70 – 100 U/ kg telesnej hmotnosti každý druhý deň. Profylaxia krvácania u pacientov s vysokým titrom inhibítora, ktorí podstupujú ITI: súbežne s koncentrátmi faktora VIII, v rozmedzí dávky od 50 do 100 U/kg telesnej hmotnosti dvakrát denne, až kým nedôjde k poklesu inhibítora faktora VIII na < 2 BU. Skúsenosti s použitím lieku FEIBA NF u detí mladších ako 6 rokov sú obmedzené; pre klinické podmienky dieťaťa sa môže upraviť rovnaký dávkovací režim ako u dospelých. FEIBA NF sa musí podávať intravenózne ako injekcia alebo infúzia. Rýchlosť podávania nemá prekročiť 2 U/kg telesnej hmotnosti za minútu.
Dátum poslednej revízie textu: 01/2020. Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky http://www.ema.europa.eu/ . Registračné čísla a držiteľ rozhodnutia o registrácii: 16/0133/80-C/S, 16/0225/13-S, Baxalta Innovations GmbH, Industriestrasse 67, 1221 Viedeň, Rakúsko. Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis. Liek je uhrádzaný na základe verejného zdravotného poistenia. Pred predpísaním lieku si prosím prečítajte úplné znenie súhrnu charakteristických vlastností lieku. Dátum vypracovania reklamy: apríl 2020. Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o., Plynárenská 7B, 821 09 Bratislava, kancelária: Mýtna 48, 811 07 Bratislava, Slovenská republika, tel.: +421-2-2039 9300. Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok môžete ho nahlásiť držiteľovi registrácie na drugsafety@shire.com a zároveň aj na neziaduce.ucinky@sukl.sk . Na podávanie hlásení podozrenia na nežiaduci účinok lieku slúži https://portal.sukl.sk/eskadra.
MUDr. Miroslav Šimek, PhD.: Liečba hemofílie A – od plazmatických ku rekombinantným faktorom
Edukačný webinár TAKEDA – 22. 6. 2021
Liečba hemofílie A – od plazmatických ku rekombinatným faktorom
Autor: Adriana Kazimírová
Dňa 22. 6. 2021 sa konal webinár s témou Liečba hemofílie A – od plazmatických ku rekombinatným faktorom. MUDr. Miroslav Šimek PhD. na úvod v skratke spomenul spektrum svojich pacientov v Nitre, ktorých je pomerne veľa, okolo 25, z toho s ťažkým stupňom hemofílie majú v starostlivosti 18 pacientov.
Prednášku začal prehľadom liečby hemofílie A, ktorá prešla vývojom, od náhrady chýbajúceho koagulačného faktora VIII k prevencii spontánneho krvácania. Najväčším strašiakom používania koagulačných faktorov vyrábaných z plazmy je prenos infekčného agens krvou. Preto sa rozpracoval program bezpečnosti plazmy, ktorý cieli na 3. piliere – darcov a ich vhodný výber a testovanie, vyšetrovanie odobratej plazmy citlivými PCR metodikami, resp. metodikami na zistenie prítomnosti protilátok (HIV, HCV, HBsAG) a ošetrenie poolov plazmy s cieľom deaktivácie prípadných patogénnych agens. Takmer paralelne s vývojom plazmaderivátov sa vyvíjal aj koncept rekombinantných produktov. Spomenul, že 1. generácia rekombinantných produktov tiež používala živočíšne a ľudské bielkoviny, a preto rekombinantné produkty 3. a 4. generácie už eliminovali použitie ľudského albumínu a živočíšnych proteínov pri kultivácii bunkových kultúr aj v konečnom produkte. MUDr. Šimek zdôraznil rovnocennosť rekombinantných faktorov s plazmatickými derivátmi. A ako také, by preto mali byť dostupné pre všetkých, pretože sú bezpečné, účinné a neexistujú jasné dôkazy v rozdielnom výskyte inhibítora. Spomenul prvé podanie rekombinantného FVIII už v r. 1986 v USA, North Caroline a prepojil to s odporúčaním Svetovej hemofilickej spoločnosti (WFH), ktoré v najnovšom odporúčaní WFH Guidelines 3rd Edition z augusta 2020 uvádza, že u pacientov s hemofíliou WFH nevyjadruje preferencie v liečbe rekombinantnými faktormi pred koncentrátmi faktorov zrážania z plazmy. Rozhodnutie musí byť podľa dostupnosti, ceny a preferencií pacienta. WFH považuje profylaxiu za najdôležitejšiu u ľudí s ťažkou a niektorých so stredne ťažkou hemofíliou A spojenou s krvácavým fenotypom, pričom ideálne je začatie profylaxie v ranom veku pod 3 roky. Epizodická liečby by sa nemala považovať za dlhodobú možnosť liečby. MUDr. Šimek uviedol, že na ich pracovisku majú 90 % pacientov na profylaktickej liečbe. Následne porovnal nevýhody on-demand liečby a konfrontoval ich s benefitmi profylaktickej liečby. Pri on- demand liečbe jednoznačne stúpa výskyt krvácavých epizód, stupeň závažnosti krvácania, rozvoj kĺbových deformít, celkovo klesá kvalita života, skracuje sa dĺžka života. Spomenul obdobie, kedy hemofilici zomierali vo veku 45 – 50 rokov na závažné krvácanie do CNS alebo abdomenu, čo v súčasnosti už nevídame. To všetko sa pri profylaktickej liečbe nevyskytuje. Pochopiteľne, profylaktická liečba navyšuje náklady na liečbu, aj keď aj o tom sa dá diskutovať, keď sa do úvahy vezme širší rámec problematiky. Ďalej zdôraznil už potvrdený fakt, že profylaktická liečba má protektívnu úlohu aj pred vznikom inhibítora oproti liečbe epizodickej. Našim cieľom by malo byť dosiahnutie nulového výskytu krvácania.
V ďalšej časti svojej prezentácie prešiel k charakteristike novšieho prístupu k liečbe, ktorá nevychádza z podávania koagulačných faktorov len na základe výpočtu podľa hmotnosti a veku, ale zohľadňuje jedinečnosť pacienta v spojitosti s genetikou a biomarkermi. Preto moderná liečba musí vychádzať z genetických, fenotypových a psychosociálnych charakteristík pacienta. Máme už pacientov s kardiovaskulárnymi komplikáciami, onkologickými ochorenia a tí si budú vyžadovať individuálny prístup.
MUDr. Šimek pokračoval, že vývoj profylaxie začal v r. 1958 a trval viac ako 40 rokov, od r. 2001 začal byť výrazne aktívnejší a v r. 2018 FDA uznala a schválila v profylaktickej liečbe používanie farmakokinetiky (PK) na základe vývoja počítačového softwéru pre rekombinatný FVIII. Profylaktická dávka závisí od pacienta, jeho charakteristík – veku, hmotnosti, ale aj jeho správania, stavu kĺbov, kondície, spolupráce a adherencie k liečbe. Ďalšou skupinou je vplyv mutácií, proces generovania trombínu, fibrinolýzy, clearance faktora, distribučný objem, vplyv polčasu a obnovy in vivo. Je teda jasné, že to nie je jednoduchá matematika a výpočet hmotnosť x dávka. Aplikácia vyhodnotí, okrem iného čas, ktorý je daný pacient s hladinou faktora nad 1 %, čo by mala byť bezpečná hodnota z pohľadu rizika spontánnych krvácaní.
MUDr. Šimek sa ďalej venoval predstaveniu aplikácie myPKFiT, ktorá ako prvá a jediná mobilná aplikácia schválená FDA umožňuje pre pacientov, nad 45 kg a 16 rokov, sledovať liečbu, ukazuje odhadovanú aktuálnu hladinu koagulačného FVIII v čase a umožňuje zdieľať údaje s poskytovateľom zdravotnej starostlivosti, je určená pre oktokog alfa a rurioktokog alfa pegol, bez inhibítora. Pomocou 2 vzoriek vypočítava optimalizovanú hladinu koagulačného faktora, umožní sledovať podanie faktora, poznačené krvácavé epizódy. Podľa MUDr. Šimeka takto, nám poskytovateľom, umožňuje zlepšiť prehľad o podávaní faktora, mimoriadnych udalostiach, spotrebe faktorov a týmto aj lepšie plánovať potrebu faktorov na nasledujúci rok a v neposlednom rade umožní prispôsobovať liečebný plán životnému štýlu pacienta. Pacient jednoduchým pohľadom na obrazovku mobilu, zistí z tzv. faktormetra svoju aktuálnu hladinu koagulačného faktora. Dodal, že myPKFiT optimalizuje spotrebu, preto by mala v konečnom dôsledku šetriť náklady na liečbu.
Záverom MUDr. Šimek dodal, že zo stavu kuratívnej liečby založenej na príznakoch, sme prešli k prediktívnej medicíne. Aplikácia myPKFiT umožňuje personalizáciu liečby pre jednotlivca. Ukázalo sa, že pacienti, ktorí prešli zo štandardnej profylaxie na profylaxiu riadenú myPKFiT mali menej krvácaní a neviedlo to k zvýšenej spotrebe koagulačných faktorov.
Do diskusie sa hneď zapojil MUDr. Tamás, ktorý mal praktickú otázku ohľadom vyšetrenia farmakokinetiky u maličkých detí, 6 – 7 mesačných, kedy je vhodný čas na vyšetrenie PK. MUDr. Šimek odpovedal, že oni to robia až okolo 3 – 4 rokov, a dovtedy sa riadia klinickým stavom pacienta, vekom a hmotnosťou. Aplikácia myPKFiT, aj iné doteraz používané aplikácie, sú určené až pacientom nad cca 16. r a 45 kg. Potom MUDr. Tamás zmienil využívanie aplikácie u pacientov z horších sociálnych podmienok a zdôraznil, že v jeho starostlivosti sú aj pacienti, ktorí napriek tomuto znevýhodneniu dobre spolupracujú. Následne sa diskusia viedla o tom, že aj v praxi aj podľa odporúčaní WFH nestačí udržanie koncentrácie faktora nad 1 %, ale určite treba na 3 – 5 %, vtedy sú pacienti dobre krytí a blížia sa k nulovému výskytu krvácavých epizód. Opäť MUDr. Tamás zdôraznil, že minulý rok doložil k objednávke navýšeného objemu koagulačných faktorov farmakokinetiku podľa myPKFiT a poisťovňa to akceptovala. Vyšetrenie farmakokinetiky umožnilo nastaviť účinný dávkovací režim pre pacientov. Na otázku MUDr. Kazimírovej ohľadom komunikácie s pacientom cez mobilnú aplikáciu a prípadného aktualizovania dávky, MUDr. Šimek zdôraznil, že nepoužívajú aplikáciu na „on-line“ konzultovanie dávky, ale skôr spätné vyhodnotenie pravidelnosti podávania, čo sa dialo medzi dvoma návštevami v ambulancii, aký bol výskyt krvácavých príhod. MUDr. Kazimírová pripomenula, že dôležitá je spolupráca a adherencia k liečbe aj k mobilnej aplikácii, pretože, máme pacientov, ktorí napriek tomu, že vedia o svojom profile a poklese hladiny faktora nepodajú si faktor a následne zakrvácajú. Takže sa spoločne všetci zúčastnení zhodli na tom, že je nevyhnutná aktívna spoluúčasť pacienta na liečbe a MUDr. Tamás to prirovnal k liečbe DM 1. typu, kde tiež rozhoduje o výsledku liečby, či komplikácií, sám pacient. Ak pacient správne pristupuje k liečbe, tak dosiahne lepšie výsledky a kvalitu života. A tu sa otvára priestor pre osobné aplikácie. MUDr. Šimek sa vrátil k liečbe rekombinantnými faktormi a uviedol malý nedostatok, že musia byť skladované v chladničke, čo niektorí hemofilici považujú za problém. MUDr. Kazimírová a MUDr. Tamás uviedli, že sa stretli s istou nedôverou pri prechode z plazmatických faktorov na rekombinantné. Tie niektorí pacienti v úvode, považovali za menej účinné, ale zhodli sa na tom, že to chcelo len opakované vysvetlenie a pacienti sa sami presvedčili o ich dostatočnej účinnosti. V diskusii ďalej odznela otázka, či v Nitre začínajú priamo u novodiagnostikovaných hemofilikov s liečbou rekombinantnými faktormi, na čo MUDr. Šimek uviedol, že všetkých nových hemofilikov sa snažia nastaviť na rekombinantné faktory, po úvodných 50 dávkach plazmaderivovaných koagulačných faktoroch.
Záverom MUDr. Kazimírová uviedla, že slovenskí hemofilici sa aj pri istých problémoch v zdravotníctve, majú dobre, je im poskytnutá najvyššia možná kvalita prípravkov, tie sú pre nich dostupné a ak sú oni ochotní spolupracovať, tak ich liečba vedie k skutočne kvalitnému životu. Nakoniec MUDr. Šimek povzbudil k používaniu a využívaniu aplikácie myPKFiT, ktorá podľa neho nie je zložitá, je kvalitná a bude prínosom pre pacientov a poskytovateľov zdravotnej starostlivosti, ktorým zjednoduší aj plánovanie KKF a umožní objektivizovať personalizovanú liečbu pacientov.
MUDr. Adriana Kazimírová
Oddelenie hematológie,
Fakultná Nemocnica s Poliklinikou, Prešov
VV-MEDMAT-49284
Dátum prípravy materiálu: 7. 7. 2021
Morbus Gaucher
MUDr. Anna Hlavatá, PhD., MPH, MUDr. Katarína Juríčková Detská klinika LF UK a NÚDCH, Centrum dedičných metabolických porúch, Bratislava
[pdf-embedder url="https://takeda4health.sk/wp-content/uploads/2021/02/2020_Hlavata_Morbus-Gaucher.pdf" title="Morbus Gaucher"]
Kliknite TU pre stiahnutie PDF.
PS IBD ČR: Kontraindikace pro systémovou anti-TNFa biologickou léčbu v IBD
ENTYVIO® 300 MG PRÁŠOK NA PRÍPRAVU INFÚZNEHO KONCENTRÁTU - VEDOLIZUMAB
Skrátená informácia o lieku
Názov lieku: Entyvio 300 mg prášok na prípravu infúzneho koncentrátu. Zloženie: Každá injekčná liekovka obsahuje 300 mg vedolizumabu. Po rekonštitúcii obsahuje každý mililiter 60 mg vedolizumabu. Úplný zoznam pomocných látok pozrite v SPC. Indikácie: Liečba stredne ťažkej až ťažkej formy aktívnej ulceróznej kolitídy alebo stredne ťažkej až ťažkej formy aktívnej Crohnovej choroby u dospelých pacientov, ktorí mali na konvenčnú liečbu alebo na liečbu antagonistom tumor nekrotizujúceho faktoru alfa (tumour necrosis factor alpha, TNF α) neprimeranú odpoveď,,alebo u ktorých došlo k strate odpovede, alebo ktorí neznášali takúto liečbu. Dávkovanie a spôsob podávania: Odporúčaný dávkovací režim Entyvia je 300 mg podaného intravenóznou infúziou v nultý, druhý a šiesty týždeň a potom každých osem týždňov. Ulcerózna kolitída: Liečba u pacientov s ulceróznou kolitídou sa má ukončiť, ak sa do 10. týždňa nepozorovali žiadne dôkazy prínosu liečby. Zvýšenie frekvencie dávkovania na 300 mg každé štyri týždne môže byť prínosom pre niektorých pacientov, u ktorých došlo k zníženiu odpovede. Crohnova choroba: Dávka v 10. týždni môže byť prínosom pre pacientov s Crohnovou chorobou, u ktorých nebola pozorovaná odpoveď. V liečbe reagujúcich pacientov sa má pokračovať každých osem týždňov, počnúc 14. týždňom. Ak sa do 14. týždňa nepozorovali žiadne dôkazy prínosu liečby, liečba pacientov s Crohnovou chorobou sa má ukončiť. Zvýšenie frekvencie dávkovania na 300 mg každé štyri týždne môže byť prínosom pre niektorých pacientov, u ktorých došlo k zníženiu odpovede. Ak sa liečba preruší a je potrebné liečbu obnoviť, je možné zvážiť dávkovanie každé štyri týždne. Bezpečnosť a účinnosť vedolizumabu u detí vo veku od 0 do 17 rokov neboli doteraz stanovené. U starších pacientov nie je potrebné upraviť dávkovanie. Entyvio je určené len na intravenózne použitie ako intravenózna infúzia po dobu 30 minút. Pred podaním sa má rekonštituovať a ďalej nariediť (pozrite v SPC). Kontraindikácie: Precitlivenosť na liečivo alebo na ktorúkoľvek z pomocných látok. Aktívne závažné infekcie, ako sú tuberkulóza (TBC), sepsa, cytomegalovírusová infekcia, listerióza, a oportúnne infekcie, ako je progresívna multifokálna leukoencefalopatia (PML). Osobitné upozornenia a opatrenia pri používaní: Všetci pacienti musia byť nepretržite sledovaní počas každej infúzie a tiež po dobu približne jednej hodiny (dvoch hodín počas prvých dvoch infuzií) po ukončení infúzie. Boli hlásené reakcie súvisiace s podaním infúzie (infusion-related reactions, IRR) a príznaky precitlivenosti. Existuje možné zvýšené riziko oportúnnych infekcií alebo infekcií, pre ktoré je črevo ochrannou bariérou. Pred začiatkom liečby pacienti musia byť vyšetrení na tuberkulózu. Ak existuje podozrenie na PML, liečba sa musí pozastaviť; ak sa podozrenie potvrdí, liečba sa musí natrvalo ukončiť. Neodporúča sa súbežné používanie vedolizumabu s biologickými imunosupresívami. Pacienti liečení vedolizumabom môžu pokračovať v liečbe neživými vakcínami. Chrípková vakcína sa má podávať injekčne, v súlade s rutinnou klinickou praxou. Ostatné živé vakcíny sa môžu podávať súbežne s vedolizumabom len vtedy, ak ich prínos výrazne prevažuje nad rizikom. Vedolizumab podávaný pacientom, ktorí nie sú súbežne liečení kortikosteroidmi, môže byť menej účinný pre vznik remisie Crohnovej choroby v porovnaní s pacientmi, ktorí už súbežne dostávali kortikosteroidy. Liekové a iné interakcie: Súbežné podávanie kortikosteroidov, imunomodulátorov a aminosalicylátov nemalo klinicky významný vplyv na farmakokinetiku vedolizumabu. Živé vakcíny, najmä živé perorálne vakcíny, je potrebné používať opatrne, ak sa súbežne s nimi podáva Entyvio. Fertilita, gravidita a laktácia: Ženy vo fertilnom veku majú používať primeranú antikoncepciu na zabránenie gravidity a pokračovať v jej používaní aspoň počas 18 týždňov od poslednej liečby. Ako preventívne opatrenie sa odporúča vyhnúť sa používaniu Entyvia počas gravidity, ak prínos jasne neprevažuje nad akýmkoľvek možným rizikom pre matku aj plod. Účinok vedolizumabu na dojčatá nie je známy. Pri používaní vedolizumabu u dojčiacich žien sa má zvážiť prínos liečby pre matku a možné riziko pre dojča. Ovplyvnenie schopnosti viesť vozidlá a obsluhovať stroje: Entyvio môže mať malý vplyv na schopnosť viesť vozidlá alebo obsluhovať stroje, keďže u malého počtu pacientov boli hlásené závraty. Nežiaduce účinky: Najčastejšie hlásenými nežiaducimi reakciami sú infekcie (ako napríklad nazofaryngitída, infekcia horných dýchacích ciest, bronchitída, chrípka a sinusitída), bolesť hlavy, nauzea, horúčka, únava, kašeľ, bolesť kĺbov. Reakcie súvisiace s podaním infúzie boli hlásené u 4 % pacientov. V štúdiách boli hlásené závažné infekcie, ktoré zahrňujú tuberkulózu, sepsu (niektoré smrteľné), salmonelovú sepsu, listériovú meningitídu a cytomegalovírusovú kolitídu. Hlásenie podozrení na nežiaduce reakcie: Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie prostredníctvom Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv, Sekcia bezpečnosti liekov a klinického skúšania, Kvetná 11, 825 08 Bratislava 26, tel.: + 421 2 507 01 206, fax: + 421 2 507 01 237, internetová stránka: http://www.sukl.sk/sk/bezpecnost-liekov. Špeciálne upozornenia na uchovávanie: Uchovávajte v chladničke (2 °C – 8 °C). Uchovávajte injekčnú liekovku vo vonkajšom obale na ochranu pred svetlom. Rekonštituovaný alebo nariedený roztok nezuchovávajte v mrazničke. Podmienky alebo obmedzenia týkajúce sa výdaja a použitia: Liek je viazaný na lekársky predpis s obmedzením predpisovania. Držiteľ rozhodnutia o registrácii: Takeda Pharma A/S, Dybendal Alle 10, 2630 Taastrup, Dánsko. Dátum poslednej aktualizácie SPC: 20.2.2019. Dátum vypracovania/poslednej aktualizácie reklamy: október 2019.
Pred predpísaním lieku sa oboznámte s úplným znením Súhrnu charakteristických vlastností lieku uvedenom na stránke ŠÚKLu, resp. EMA, alebo dostupnom u lokálneho zástupcu: Takeda Pharmaceuticals Slovakia, s. r. o., Plynárenská 7B Bratislava, 82109 Slovenská republika, Tel: +421220602600.
Názov lieku: Entyvio 300 mg prášok na prípravu infúzneho koncentrátu. Zloženie: Každá injekčná liekovka obsahuje 300 mg vedolizumabu. Po rekonštitúcii obsahuje každý mililiter 60 mg vedolizumabu. Úplný zoznam pomocných látok pozrite v SPC. Indikácie: Liečba stredne ťažkej až ťažkej formy aktívnej ulceróznej kolitídy alebo stredne ťažkej až ťažkej formy aktívnej Crohnovej choroby u dospelých pacientov, ktorí mali na konvenčnú liečbu alebo na liečbu antagonistom tumor nekrotizujúceho faktoru alfa (tumour necrosis factor alpha, TNF α) neprimeranú odpoveď,,alebo u ktorých došlo k strate odpovede, alebo ktorí neznášali takúto liečbu. Dávkovanie a spôsob podávania: Odporúčaný dávkovací režim Entyvia je 300 mg podaného intravenóznou infúziou v nultý, druhý a šiesty týždeň a potom každých osem týždňov. Ulcerózna kolitída: Liečba u pacientov s ulceróznou kolitídou sa má ukončiť, ak sa do 10. týždňa nepozorovali žiadne dôkazy prínosu liečby. Zvýšenie frekvencie dávkovania na 300 mg každé štyri týždne môže byť prínosom pre niektorých pacientov, u ktorých došlo k zníženiu odpovede. Crohnova choroba: Dávka v 10. týždni môže byť prínosom pre pacientov s Crohnovou chorobou, u ktorých nebola pozorovaná odpoveď. V liečbe reagujúcich pacientov sa má pokračovať každých osem týždňov, počnúc 14. týždňom. Ak sa do 14. týždňa nepozorovali žiadne dôkazy prínosu liečby, liečba pacientov s Crohnovou chorobou sa má ukončiť. Zvýšenie frekvencie dávkovania na 300 mg každé štyri týždne môže byť prínosom pre niektorých pacientov, u ktorých došlo k zníženiu odpovede. Ak sa liečba preruší a je potrebné liečbu obnoviť, je možné zvážiť dávkovanie každé štyri týždne. Bezpečnosť a účinnosť vedolizumabu u detí vo veku od 0 do 17 rokov neboli doteraz stanovené. U starších pacientov nie je potrebné upraviť dávkovanie. Entyvio je určené len na intravenózne použitie ako intravenózna infúzia po dobu 30 minút. Pred podaním sa má rekonštituovať a ďalej nariediť (pozrite v SPC). Kontraindikácie: Precitlivenosť na liečivo alebo na ktorúkoľvek z pomocných látok. Aktívne závažné infekcie, ako sú tuberkulóza (TBC), sepsa, cytomegalovírusová infekcia, listerióza, a oportúnne infekcie, ako je progresívna multifokálna leukoencefalopatia (PML). Osobitné upozornenia a opatrenia pri používaní: Všetci pacienti musia byť nepretržite sledovaní počas každej infúzie a tiež po dobu približne jednej hodiny (dvoch hodín počas prvých dvoch infuzií) po ukončení infúzie. Boli hlásené reakcie súvisiace s podaním infúzie (infusion-related reactions, IRR) a príznaky precitlivenosti. Existuje možné zvýšené riziko oportúnnych infekcií alebo infekcií, pre ktoré je črevo ochrannou bariérou. Pred začiatkom liečby pacienti musia byť vyšetrení na tuberkulózu. Ak existuje podozrenie na PML, liečba sa musí pozastaviť; ak sa podozrenie potvrdí, liečba sa musí natrvalo ukončiť. Neodporúča sa súbežné používanie vedolizumabu s biologickými imunosupresívami. Pacienti liečení vedolizumabom môžu pokračovať v liečbe neživými vakcínami. Chrípková vakcína sa má podávať injekčne, v súlade s rutinnou klinickou praxou. Ostatné živé vakcíny sa môžu podávať súbežne s vedolizumabom len vtedy, ak ich prínos výrazne prevažuje nad rizikom. Vedolizumab podávaný pacientom, ktorí nie sú súbežne liečení kortikosteroidmi, môže byť menej účinný pre vznik remisie Crohnovej choroby v porovnaní s pacientmi, ktorí už súbežne dostávali kortikosteroidy. Liekové a iné interakcie: Súbežné podávanie kortikosteroidov, imunomodulátorov a aminosalicylátov nemalo klinicky významný vplyv na farmakokinetiku vedolizumabu. Živé vakcíny, najmä živé perorálne vakcíny, je potrebné používať opatrne, ak sa súbežne s nimi podáva Entyvio. Fertilita, gravidita a laktácia: Ženy vo fertilnom veku majú používať primeranú antikoncepciu na zabránenie gravidity a pokračovať v jej používaní aspoň počas 18 týždňov od poslednej liečby. Ako preventívne opatrenie sa odporúča vyhnúť sa používaniu Entyvia počas gravidity, ak prínos jasne neprevažuje nad akýmkoľvek možným rizikom pre matku aj plod. Účinok vedolizumabu na dojčatá nie je známy. Pri používaní vedolizumabu u dojčiacich žien sa má zvážiť prínos liečby pre matku a možné riziko pre dojča. Ovplyvnenie schopnosti viesť vozidlá a obsluhovať stroje: Entyvio môže mať malý vplyv na schopnosť viesť vozidlá alebo obsluhovať stroje, keďže u malého počtu pacientov boli hlásené závraty. Nežiaduce účinky: Najčastejšie hlásenými nežiaducimi reakciami sú infekcie (ako napríklad nazofaryngitída, infekcia horných dýchacích ciest, bronchitída, chrípka a sinusitída), bolesť hlavy, nauzea, horúčka, únava, kašeľ, bolesť kĺbov. Reakcie súvisiace s podaním infúzie boli hlásené u 4 % pacientov. V štúdiách boli hlásené závažné infekcie, ktoré zahrňujú tuberkulózu, sepsu (niektoré smrteľné), salmonelovú sepsu, listériovú meningitídu a cytomegalovírusovú kolitídu. Hlásenie podozrení na nežiaduce reakcie: Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie prostredníctvom Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv, Sekcia bezpečnosti liekov a klinického skúšania, Kvetná 11, 825 08 Bratislava 26, tel.: + 421 2 507 01 206, fax: + 421 2 507 01 237, internetová stránka: http://www.sukl.sk/sk/bezpecnost-liekov. Špeciálne upozornenia na uchovávanie: Uchovávajte v chladničke (2 °C – 8 °C). Uchovávajte injekčnú liekovku vo vonkajšom obale na ochranu pred svetlom. Rekonštituovaný alebo nariedený roztok nezuchovávajte v mrazničke. Podmienky alebo obmedzenia týkajúce sa výdaja a použitia: Liek je viazaný na lekársky predpis s obmedzením predpisovania. Držiteľ rozhodnutia o registrácii: Takeda Pharma A/S, Dybendal Alle 10, 2630 Taastrup, Dánsko. Dátum poslednej aktualizácie SPC: 20.2.2019. Dátum vypracovania/poslednej aktualizácie reklamy: október 2019.
Pred predpísaním lieku sa oboznámte s úplným znením Súhrnu charakteristických vlastností lieku uvedenom na stránke ŠÚKLu, resp. EMA, alebo dostupnom u lokálneho zástupcu: Takeda Pharmaceuticals Slovakia, s. r. o., Plynárenská 7B Bratislava, 82109 Slovenská republika, Tel: +421220602600.
Primárny a sekundárny imunodeficit
KIOVIG je normálny ľudský imunoglobulín (vyrobený z plazmy ľudských darcov) s koncentráciou 10% určený na intravenózne podanie. Indikuje sa na substitučnú aj imunomodulačnú liečbu u dospelých, detí a dospievajúcich. |
Cuvitru je normálny ľudský imunoglobulín (vyrobený z plazmy ľudských darcov) s koncentráciou 20% určený na subkutánne podanie. Indikuje sa na substitučnú liečbu u dospelých, detí a dospievajúcich s primárnou alebo sekundárnou imunodeficienciou. Substitučná liečba sa má začať pod dohľadom lekára, ďalej môže prebiehať v domácom prostredí. |
HyQvia je normálny ľudský imunoglobulín s koncentráciou 10% určený na facilitované subkutánne podanie. Indikuje sa na substitučnú liečbu u dospelých, detí a dospievajúcich s primárnou alebo sekundárnou imunodeficienciou. Balenie sa skladá z dvoch liekoviek, jedna obsahuje imunoglobulín, druhá enzým rekombinantnú ľudskú hyaluronidázu. Infúzia enzýmu vytvorí priestor v podkožnom tkanive, čo umožňuje podávať subkutánne väčší objem imunoglobulínu a znížiť frekvenciu aplikácie. Substitučná liečba sa má začať pod dohľadom lekára, ďalej môže prebiehať v domácom prostredí. |
Primárny a sekundárny imunodeficit
Firazyr je prvý liek na symptomatickú liečbu akútnych záchvatov hereditárneho (dedičného) angioedému aplikovaný subkutánne. Účinkuje ako selektívny kompetitívny antagonista B2 receptorov bradykinínu. Indikuje sa u dospelých, dospievajúcich a detí vo veku 2 roky a starších. Je určený na použitie pod dohľadom odborníka v oblasti zdravotnej starostlivosti s možnosťou domácej liečby, čo môže skrátiť čas podania od prvých príznakov záchvatu. |
TAKHZYRO je plne humánna monoklonálna protilátka produkovaná vo vaječníkových bunkách čínskeho škrečka. Používa sa na rutinnú prevenciu záchvatov hereditárneho angioedému u pacientov vo veku 12 a viac rokov. Účinkuje ako špecifický inhibítor aktívneho plazmatického kalikreínu. Vďaka eliminačnému polčasu cca 14 dní umožňuje schému podávnia raz za dva týždne. Liečba sa má začať pod dohľadom lekára, potom sa môže aplikovať doma. |